根据一项由国家多发性硬化症协会资助的具有里程碑意义的研究，在美国有近100万人患有多发性硬化症，这比之前认为的人数多了一倍多。大约85%的多发性硬化症患者最初被诊断为复发缓解型。

8月7日，Viatris公司宣布称，美国食品药品监督管理局(FDA)已接受审查醋酸格拉替雷(GA) Depot 40mg用于治疗复发型多发性硬化症的新药申请。预计将于2024年3月8日做出监管决定。

GA Depot 40mg是FDA批准的Copaxone（Glatiramer Acetate，醋酸格拉替雷）的长效版本，旨在每4周肌内注射(IM)一次。

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GA Depot最初由Mapi首创，目前该公司正在与Viatris共同研发该药物，用于治疗复发型多发性硬化症。它含有缓释微球和微小颗粒，可在较长时间内释放少量醋酸格拉替雷。这有助于治疗在血液中的治疗水平保持更长的时间，使给药频率低于Copaxone。

该申请得到了一项随机、双盲3期试验(NCT04121221)数据的支持，该试验评估了GA Depot 40mg 在1016名复发型多发性硬化症成人中的疗效和安全性。研究参与者被随机分配接受GA Depot 40mg或安慰剂，每4周肌内注射一次，总共13剂。

结果显示，与安慰剂相比，GA Depot治疗在统计学上显著降低了年复发率30.1%，达到了试验的主要终点。关键的次要终点还达到了累积T1新增强病灶减少28.5%；第52周时累积新发或新扩大的高强度T2病变减少17.3%；平均扩展残疾状况量表得分显著降低。

GA Depot最常见的不良反应是注射部位反应，其中大多数是轻微的。

大多数参与者(93.4%)随后选择进入非盲扩展阶段，所有参与者都再接受一年GA Depot治疗。

Mapi Pharma首席执行官兼董事长Ehud Marom表示:“我们相信，GA Depot获得批准后，将代表着多发性硬化治疗的重要进步，为患者提供一个方便的每月一次的选择，可能会提高依从性和依从性，药物将很好地满足这一重要的未满足的需求。”

同时，GA Depot也被研究作为原发性进展性多发性硬化症的潜在治疗方法。一项开放标签2期临床试验(NCT03362294)于2017年启动，在30例18~65岁原发性进展性多发性硬化症成人患者中评估GA Depot的安全性、对残疾进展的影响和约3年期间脑体积的变化。

去年公布的为期一年的中期试验结果表明，GA Depot是安全的，患者的残疾是稳定的，在一年后的大多数治疗中没有残疾进展的证据。

参考来源：‘Viatris and Mapi Pharma Announce FDA Acceptance of New Drug Application Filing for GA Depot for the Treatment of Relapsing Forms of Multiple Sclerosis’，新闻发布。Viatris Inc.；2023年8月7日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。